Prøveforelesning
Bedømmelseskomité
- opponent: Associate Professor Angelika Batorova, Department of Hematology and Transfusion Medicine, National Hemophilia Centre, School of Medicine, Comenius University Hospital, Bratislava, Slovak Republic
- opponent: Professor Erik Bernstorp, Centre for Thrombosis and Haemostasis, Lund University, Malmø, Sweden
- medlem av bedømmelseskomiteen: Professor Ingebjørg Seljeflot, Department of Cardiology, Institute of Clinical Medicine, University of Oslo
Leder av disputas
Professor emeritus Stein A. Evensen, Faculty of Medicine, University of Oslo
Hovedveileder
Professor Pål Andre Holme, Department of Haematology, Institute of Clinical Medicine, University of Oslo
Sammendrag
Hemofilia A er en blødersykdom som skyldes mangel på blodlevringsfaktor VIII. Personer med alvorlig hemofili får ofte spontane blødninger i muskler, ledd og i vitale organer. Behandlingen består av å få tilført koagulasjonsfaktor VIII (FVIII). Imidlertid utvikler ca 20- 30% av personer med hemofili A antistoffer, såkalt inhibitor, mot FVIII som opphever effekten av tilført FVIII. Pasienter med inhibitor behandles med bypassing agents (BPA), bestående av enten av rFVIIa (rekombinant faktor VIIa) eller APCC (Activated Protein Complex Concentrates) men behandlingen har vært ikke optimal pga mangel på gode metoder til å måle effekten av behandlingen.
Alvorlig mangel på blodlevringsfaktor VII (FVII) gir også økt blødningstendens men alvorlighetsgraden av blødninger er vanskeligere å forutsi enn ved hemofili. Behandlingen består av å få tilført rFVIIa.
Vi har benyttet to relativt nye metoder innbefattende trombin-genereringstest (CAT) og tromboelastografi (ROTEM) i våre og har vist at disse metodene har stort potensiale for monitorering av behandlingen med rFVIIa eller APCC. Vi har også funnet at kombinasjonsbehandling med TXA og BPA øker blodlevringskapasiteten. I en klinisk case serie studie har vi rapportert at kombinasjonsbehandling med APCC og traneksamsyre gitt til hemofili pasienter med inhibitorer som gjennomgikk kirurgi er effektiv og trygg. Funnene kan endre dagens praksis der kombinasjonsbehandling med TXA og APCC har vært ansett som relativt kontra-indisert. Dessuten kan økt bruk av CAT og ROTEM føre til tryggere og kostnadseffektiv behandling.
For pasienter med alvorlig FVII mangel har vi vist i en prospektiv klinisk studie at rFVIIa gitt som kontinuerlig infusjon ved kirurgi er trygg og effektiv. I tillegg ble medikament forbruk redusert med 70-90% sammenlignet med bolus injeksjoner. Vi har også vist at CAT og ROTEM ikke er egnede metoder til å forutsi blødningsrisiko hos personer med FVII mangel.
Kontaktperson
For mer informasjon, kontakt Kari-Anne Bjørnerud