Stamceller kan brukes til å bygge opp vev og organer som er rammet av skader eller sykdom. Dette kaller vi regenerativ medisin.
Stamceller er i dag gjenstand for intens forskning over hele verden, også i Norge. Kliniske forsøk er satt i gang der stamceller skal brukes til å lage celler som er gått tapt ved en lang rekke sykdommer. Ved å dyrke frem stamceller kan vi reparere og erstatte ødelagte vev og organer.
Naturlig kilde til nye celler
Stamceller er kroppens naturlige cellekilder og alle spesialiserte celler i kroppen kommer fra stamcellene. Hvilken stamcelletype vi bruker i en behandling avhenger av hensikten med behandlingen. Skal vi erstatte vev som har gått tapt, eller skal vi heller hjelpe kroppen til å selv bygge opp nytt vev, «lege seg selv»?
Adulte stamceller
Noen stamceller kan vi hente direkte fra en pasient. Dette gjelder særlig stamceller i vev og organer som har stadig vekst og fornying. Slike «adulte» stamceller har evnen til å danne nye celler som tilhører det organet stamcellene er hentet fra. Vi kaller dem adulte fordi de finnes hos ferdig utviklede mennesker. Leverceller blir dannet av leverstamceller, hudceller av hudstamceller, og så videre.
Noen adulte stamceller kan vi også bruke på andre måter. Et eksempel er stamceller i bindevev, for eksempel i underhud, fettvev, muskelfascier eller en del av benmargen. Slike bindevevsstamceller kan danne bindevev, som brusk og benvev, men har også en rekke gunstige effekter på andre celler i kroppen. De kan for eksempel dempe betennelsesreaksjoner eller justere immunsystemets reaksjoner. Bindevevsstamceller heter «mesenchymale stamceller» på fagspråk, og de blir testet i mange kliniske forsøk.
Pluripotente stamceller
Bindevevsstamceller har meget begrenset evne til å danne andre celler enn bindevevsceller. Dersom vi ønsker å danner andre celletyper i kroppen, kommer de til kort. Hva så med de andre typene adulte stamceller? Dessverre kan det være svært vanskelig å «høste» adulte stamceller fra organer som hjerte, lunger, nyre, og hjerne.
For å kunne erstatte celler som har gått tapt i disse organene, skal man helst bruke det som heter «pluripotente» stamceller. Disse er stamceller som har evne til å danne alle celletyper i kroppen.
Induserte pluripotente stamceller
Frem til 2006 trodde vi at den eneste kilden til pluripotente stamceller var embryoer, altså fostre tidlig i svangerskapet. Embryonale stamceller er tatt i bruk i flere kliniske forsøk, men strategien er jo heftet ved etiske problemer knyttet til bruk av humane embryoer.
I 2006 gjorde Kazutoshi Takahashi og Shinya Yamanaka en viktig oppdagelse. De viste at det går an å lage pluripotente stamceller i laboratoriet. Utgangspunktet er en ferdig utviklet kroppscelle, for eksempel en hudcelle, istedenfor å bruke embryoer. Yamanaka fikk Nobel-prisen for dette i 2012. Slike laboratorieprodusert pluripotente stamceller heter «induserte pluripotente stamceller», eller iPS-celler.
iPS-celler er i dag gjenstand for intens forskning over hele verden, også i Norge. Kliniske forsøk er satt i gang der iPS-celler skal brukes til å lage celler som er gått tapt ved for eksempel blindhet, diabetes, Parkinsons sykdom og mange andre sykdommer. Ved Nasjonalt senter for stamcelleforskning ved Oslo universitetssykehus og Universitetet i Oslo, har vi drevet med iPS-celle produksjon og forskning siden 2012.
Bedre tilpasset pasienten
iPS-celler har flere fordeler når det gjelder stamcellebehandling. For det første kan de skaffes uten bruk av embryoer, og da slipper vi en del vanskelige etiske problemstillinger. En annen fordel er at de lages fra en pasients egne celler. Dermed unngår vi at mottaker forkaster det nydannede vevet fordi det ikke er likt eget vev.
Vevsavkasting har de fleste hørt om i forbindelse med hjertetransplantasjoner og benmargstransplantasjoner, der et organ eller celler hentes fra et annet individ. Her må organet eller cellene tilpasses pasienten nøye, ofte med lang ventetid som resultat. Ved å hente celler fra pasienten selv hopper vi bukk over denne hindringen.
Et stort problem knyttet til medisinsk bruk av iPS-celler er derimot at det tar tid å lage dem. Det tar minst 3 måneder i et vanlig laboratorium, og mye lengre dersom vi skal bruke dem klinisk. Vi må være sikre på at cellene er trygge å bruke. Mange pasienter har ikke så mye tid før de trenger en behandling.
Cellebank med stamceller
Løsningen på dette problemet er å lage en bank med iPS-celler, slik at cellene er klare til bruk på kort varsel. Cellebanken må inneholde celler fra mennesker som har en gunstig genetikk som gjør at de kan donere celler til mange andre individer uten stor risiko for vevsavkasting. Dette ligner litt på bloddonasjon, der en blodtype kan brukes av alle, og der de som har denne blodtypen blir oppfattet som «universelle» donorer. Når det gjelder iPS-celler kan vi også finne relativt «universelle» donorer i befolkningen.
Japanerne satser stort på denne strategien, med Yamanaka som spydspiss. De begynte å lage en stamcellebank for noen få år siden, og disse stamcellene blir nå brukt i en rekke kliniske forsøk på sykdommer der bestemte celler i kroppen har gått tapt.
Fordi de universelle donorer defineres ut ifra sin genetikk, er de kun relevante for den befolkningen de hører til. iPS-cellebanken som etableres i Japan kan kun brukes til den etnisk japanske befolkningen, og andre mennesker som er genetisk i slekt med den. I land der befolkningen er svært heterogen, slik som i USA, støter man fort på problemer. Men en slik iPS-cellebank er en uhyre viktig ressurs, så også i USA har den farmasøytiske industrien for alvor begynt å snuse på strategien.
Norge godt rustet for en cellebank
Norge har et glimrende utgangspunkt for å etablere en iPS-cellebank. Den etnisk norske befolkningen er relativt homogen, vi har veldig gode helseregistre der genetisk testing inngår i økende grad, vi har et godt etablert benmargsdonorregister av nordmenn som er genetisk karakterisert og villige til å donere celler.
Vi har også godt etablert ekspertise i fremstilling av iPS-celler. Kjernefasilitet for humane pluripotente stamceller ved Nasjonalt senter for stamcelleforskning var faktisk den første av slitt slag i Norden.
I samarbeid med Norsk benmargsdonorregister har vi allerede identifisert «universelle» iPS-celledonorer som kan dekke inntil cirka 70% av den etnisk norske befolkningen. I samarbeid med Ex Vivo Laboratorium ved Oslo universitetssykehus har vi etablert protokollene som må til for å fremstille iPS-celler til klinisk bruk.
Med en slik iPS-cellebank vil Norge stå godt utrustet til å etablere stamcellebehandlinger for tusenvis av nordmenn som rammes av blindhet, diabetes, Parkinsons sykdom, MS, ALS, hjerte- og karsykdommer, og en lang rekke andre sykdommer.
Alt som mangler er tilstrekkelig finansiering. Det ville være en særdeles god investering i fremtidens medisin for mange nordmenn.
Når tør Norge å investere i dette?
